Farmaci e bambini: progetto di qualificazione dei farmaci pediatrici.
Solo un terzo dei farmaci presenti sul mercato ha una sperimentazione pediatrica (di efficacia e di sicurezza). Per il rimanente, il ricorso alla terapia farmacologica risulta essere di fatto “improprio”per i seguenti motivi:
• il farmaco non è stato sperimentato-registrato per la pediatria (“unlicensed”);
• il farmaco viene usato per una indicazione diversa da quella per la quale era stato sperimentato-registrato (“off label”);
• si tratta di un prodotto farmaceuticamente inadatto alla somministrazione-accettabilita’;
• si tratta di una molecola non commercializzata (malattia troppo rara senza “mercato”) come prodotto farmaceutico (necessità di somministrazione come semplice preparato “chimico”).
Per tali ragioni il pediatra si trova a volte di fronte ad ambiti decisionali terapeutici di difficile scelta, in particolare per situazioni clinicamente rilevanti.
L’uso clinico in ambito pediatrico di molecole potenzialmente innovative viene estrapolata dai dati ricavati da studi clinici dell'adulto, con limiti che riguardano il profilo di sicurezza/efficacia, di farmacocinetica (cioè le caratteristiche di assorbimento, distribuzione, metabolismo, escrezione del farmaco in questione) e farmacodinamica (ciò che esita dall’interazione farmaco-organismo), che possono risultare essere completamente diversi in età pediatrica.
I Comitati Etici delle singole istituzioni sono frequentemente chiamati a dare un supporto decisionale in relazione all'utilizzo di farmaci senza autorizzazione in età pediatrica o per indicazioni per un uso diverso da quello autorizzato. Le modalità per garantire la protezione dei bambini in quanto soggetti di ricerca è infatti argomento molto sensibile, come documentato da linee guida e direttive per la conduzione di studi clinici in ambito pediatrico e dalla Dichiarazione di Helsinki.
Il livello di consapevolezza di specifici bisogni sull’impiego di farmaci in ambito pediatrico è andato crescendo nel corso degli ultimi anni, portando all’introduzione di nuove leggi e regole a partire dagli anni ’90. In Europa nel 1997 il Committee for Proprietary Medicinal Products (CPMP) che fa parte dell'Agenzia Europea per la valutazione dei farmaci (EMEA) ha pubblicato un documento dal titolo Note for Guidance on Clinical Investigation of Medicinal Products in Children.
